再生元制药(REGN)重症肌无力创新药获美欧监管受理 有望成全球首款治疗该症的siRNA药物

金吾财讯 | 再生元制药(REGN)宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)已正式受理其在研创新药Cemdisiran的监管申请。该药用于治疗抗乙酰胆腺受体(AChR)抗体阳性的成人全身型重症肌无力(gMG)患者。作为一款针对补体系统C5靶点的小干扰RNA(siRNA)疗法，Cemdisiran若能获批，有望成为全球首款用于治疗gMG的siRNA药物。

审查进度方面，FDA已授予该新药申请(NDA)优先审评资格，并使用了优先审评凭证，其目标行动日期定为2026年11月。另一方面，欧洲欧盟委员会(EC)的最终监管决定则预计将在2027年下半年做出。此外，再生元还计划于2027年初向日本监管机构递交上市申请。

此次美欧两地递交的监管申请，均基于关键性III期“NIMBLE”临床试验的强劲数据。该试验是迄今为止全球在gMG领域开展的规模最大的干预性临床研究之一。其完整研究结果已于2026年4月在《柳叶刀》(The Lancet)杂志上同步发表，并在美国神经病学会(AAN)年会上进行了学术汇报。

临床数据显示，Cemdisiran采用每12周一次(即一年仅需注射4次)的皮下注射给药方案。相比于目前市场上频繁给药的常规疗法，这种低频给药模式若成功上市，将大幅减轻gMG患者的长期治疗负担，改善其生活质量。

根据再生元与Alnylam达成的全球许可协议，再生元将全权负责Cemdisiran作为单药、或未来与C5抗体(如Pozelimab)联合疗法在境外的开发、生产与全球商业化运作。目前，Cemdisiran仍处于临床研究阶段，其安全性和疗效尚未获得任何国家监管机构的最终批准。