Quoin Pharmaceuticals Ltd.（QNRX.US）发布QRX003治疗Netherton综合征论文

金吾财讯|2026年10月20日，Quoin Pharmaceuticals Ltd.（QNRX.US）宣布在《Dermatology and Therapy》发表同行评审论文，论文题为《An Investigational Mechanism-Informed Therapy for Netherton Syndrome: Introduction to QRX003 and a Pediatric Compassionate-Use Case Report》。论文介绍了该公司在研外用丝氨酸蛋白酶抑制剂洗剂QRX003在Netherton综合征中的作用机制，并包含Children’s Health Ireland顾问皮肤科医生、都柏林圣三一学院皮肤学教授Alan Irvine的病例报告，涉及Quoin儿科同情用药计划下的一名儿科患者。 病例报告显示，这名经基因确诊的Netherton综合征患儿在现有治疗基础上，每日一次全身涂抹QRX003。治疗6周后，研究者整体评估（IGA）评分从基线4（重度）改善至1（几乎清除），最严重瘙痒数字评分量表（WI-NRS）从5降至1；8个月时IGA为0（清除），WI-NRS为0（无瘙痒）。在21个月治疗期间，患者大多维持在IGA 0，偶有记录为IGA 1。患者停用了此前所需的抗组胺药、糖皮质激素和抗病毒药，自开始全身用药后无需使用抗生素，也未出现与Netherton综合征相关的睡眠障碍。家属或治疗医生未报告与治疗相关的不良事件。该病例是QRX003首次用于儿科患者，也是迄今最长连续暴露记录。作者指出，单例观察与可能的治疗相关效应一致，正在进行的临床试验将进一步评估QRX003的安全性和有效性。 此外，Quoin于2026年8月公布了正在进行的QRX003 4%洗剂治疗Netherton综合征的2/3期研究CL-QRX003-004的积极中期结果。在完成12周治疗的前6名参与者中，4名（66.7%）达到主要终点，即研究者整体评估改善至少1级（p=0.0087，对比预先设定的显著性水平0.0215）。公司预计在2026年底前完成全部20名参与者的招募，并于2027年第二季度报告顶线数据。