辉瑞(PFE)血友病新药HYMPAVZI获FDA扩大适应症批准

金吾财讯 | 辉瑞公司(PFE)宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已正式批准其创新疗法HYMPAVZI(marstacimab-hncq)的扩大适应症申请。此次批准将该药的治疗人群进一步延伸至12岁及以上伴有抑制物的A型或B型血友病患者；6至11岁伴或不伴有抑制物的儿童血友病患者。

值得注意的是，HYMPAVZI由此成为全美首个也是目前唯一一个可用于6至11岁B型血友病儿童患者的非因子皮下注射预防性疗法。本次申请前已获得了FDA的优先审评资格，并在儿童B型血友病群体中荣获突破性治疗药物认定。

据介绍，作为一种靶向组织因子途径抑制物(TFPI)的创新机制药物，HYMPAVZI无需补充缺失的凝血因子，而是通过调节人体天然抗凝机制来重新恢复凝血平衡。该药采用预充式自动注射笔，患者只需每周进行一次简单的皮下注射，且无需进行与常规治疗相关的繁琐实验室监测，大幅减轻了患者及护理人员的医疗负担。

辉瑞首席美国商业官兼执行副总裁阿米尔·马立克表示：“这一里程碑标志着辉瑞在推进血友病关怀领域的又一重大跨越。我们相信HYMPAVZI将成为一种颠覆性的治疗选择，切实解决该领域长期未满足的重大临床需求。”

目前，HYMPAVZI已在美、欧等40多个国家和地区获批用于特定血友病人群，辉瑞正继续在全球范围内积极推进该药更广泛适应症的监管审批。