阿斯利康(AZN.US)Ultomiris在儿童HSCT-TMA试验中显生存获益，成人试验未达主要终点

金吾财讯|2026年7月27日，阿斯利康（AstraZeneca PLC，AZN.US）公布了其Ultomiris（ravulizumab）治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（HSCT-TMA）的两项III期临床试验结果。针对成人和青少年患者的ALXN1210-TMA-313随机双盲安慰剂对照试验结果显示，与安慰剂相比，Ultomiris在26周无事件生存期这一主要终点上未达到统计学显著性，但显示出治疗获益趋势。针对儿童患者的ALXN1210-TMA-314开放标签单臂试验结果显示，26周总生存率为87.2%，52周总生存率为73.4%，显示出有临床意义的生存获益。基于儿童试验数据和外部对照研究结果，阿斯利康旗下罕见病部门Alexion正在推进Ultomiris用于儿童HSCT-TMA的监管申请，并已获得美国FDA突破性疗法认定。同时，公司将继续与全球卫生当局讨论成人适应症的后续步骤。两项试验中Ultomiris的安全性与已知特征一致，并与进行HSCT患者的安全性相符。Alexion计划在即将召开的医学会议上公布这些数据。