海内外催化密集落地，AI制药站上价值验证关口

近两个月来，全球人工智能(AI)制药赛道在国内外同时迎来密集催化：国内首款AI辅助研发的创新药获批上市，全球首个由AI发现靶点并设计分子的药物进入III期临床关键节点；海外，个性化mRNA肿瘤疫苗III期临床首获阳性结果，科技巨头与跨国药企加速布局。

对此，机构的判断趋于一致——这一赛道正在交出第一批实证，它已从技术概念的验证，走向临床价值与商业价值的验证。

国内首款AI辅助研发新药获批，概念验证阶段正式翻页

据《科技日报》报道，由西湖大学、西湖实验室、西湖制药(杭州)有限公司联合研发的创新药——盐酸伊司特韦片(商品名艾普司韦)，已获得国家药品监督管理局附条件批准上市，可用于成人轻型、中型新型冠状病毒感染的治疗。据西湖制药公布的消息，该药于7月29日获批。这是国内首款凭借AI辅助研发而获批上市的原创药，从源头发现到完成临床试验，仅用时三年半。

在传统新药研发中，“十年研发周期、十亿美元投入”的“双十定律”，长期是压在药企身上的沉重枷锁。艾普司韦项目提供了一个不同的样本。研发团队依托包含490亿种化合物的DNA编码化合物库(DEL)，初步筛选出100多个潜力分子；随后他们建立了针对新冠病毒3CLpro靶点的AI模型，从筛选结果中选出9个分子进行合成测试，其中6个表现出很强的抑制活性。

最终，团队通过成药性评估锁定了候选分子——编号WLU6937。此后两年，团队围绕该分子展开药物优化流程，并用实验产生的高质量数据“反哺”AI模型、持续迭代训练。西湖大学生命科学学院教授黄晶将这一路径概括为“计算预测、实验验证、数据反馈、模型再优化”的完整闭环。

这意味着，AI在制药领域的角色已经不止于缩短分析时间，它首次在国内被证明能够支撑一款原创药物从分子发现一路走到临床，直至获批上市。不过黄晶也保留了另一面：当下AI的作用主要体现在降本增效，尚未真正变革整个新药研发体系，目前往往只被用于早期研发中的某个具体环节。

生成式AI全流程药物迎来首个III期节点

9月10日，英矽智能宣布，其自主研发的Rentosertib(ISM001-055)III期临床试验GENESIS-IPF-3，已在中国医学科学院北京协和医院完成首例患者入组并给药，同日上海市肺科医院也完成首例患者入组。该研究为前瞻性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照设计，计划入组320例特发性肺纤维化患者、覆盖47家中心，评估每日一次口服给药52周的疗效与安全性。

Rentosertib的作用靶点TNIK，由英矽智能自有的生成式人工智能平台PandaOmics发现。作为该研究的牵头研究者，北京协和医院徐作军教授表示，AI发现的这个靶点此前从未与纤维化建立过关联。据公司披露，该药物从靶点识别到临床前候选化合物提名，仅耗时约18个月。

海内外催化同月交汇，干湿闭环成为产业共识

8月19日，莫德纳与默沙东联合宣布，双方开发的个性化mRNA新抗原肿瘤疫苗intismeran autogene联合帕博利珠单抗，用于高危黑色素瘤术后辅助治疗的III期临床试验INTerpath-001取得阳性结果，在无复发生存期与无远处转移生存期两个关键终点上均达到统计学显著性改善。该试验入组1137名患者，是全球首个在III期临床中取得阳性结果的个体化mRNA肿瘤疫苗。

AI在其中扮演的是“直接参与者”的角色。据莫德纳与默沙东公布的疫苗设计，该疫苗需对患者肿瘤组织进行全外显子组测序和RNA测序，将肿瘤细胞与正常细胞的遗传信息比对，再利用机器学习算法从大量候选突变中筛选出最多34种最可能被免疫系统识别的新抗原。算法的输出并非停留在实验室的分析报告，而是直接构成了患者所接受的治疗方案本身。

除此之外，2026年以来，海外资本与产业巨头的动作同样密集。Alphabet旗下AI制药公司Isomorphic Labs完成21亿美元B轮融资；礼来与英伟达达成合作共建AI创新实验室，双方计划五年内投入逾10亿美元；诺和诺德与Anthropic推进药物研发合作，罗氏与英伟达则合作打造面向制药行业的混合云AI工厂。

国内方面，字节跳动分拆的AI制药公司Anew Labs于9月中旬完成2.9亿美元首轮融资，投后估值达15亿美元。9月18日，工业和信息化部等十部门印发《医药工业发展“十五五”规划》，其中提出加快人工智能、量子计算、超级计算、计算医学等新技术赋能药物研发。

无论跨国药企、AI科技公司还是一级市场资本，投向的共同焦点都是“干湿闭环”——即计算预测与湿实验验证相互反哺的研发循环。AI制药的竞争单元，正从单一的模型能力，转向数据、模型与实验能力的综合体系。

交易与融资同步升温，上游配套环节需求抬升

产业端的数据提供了另一重印证。据国家药品监督管理局数据，2026年上半年我国共批准38款创新药上市，其中国产创新药31款；国产创新药对外授权交易81笔，潜在交易总额约1100亿美元。

据各公司披露的中期业绩，一批以AI为核心能力的企业已进入业绩兑现区间。英矽智能2026年上半年实现总营收约1.06亿美元，同比增长287.2%，实现净利润3554万美元，经调整净利润5123万美元，为其上市以来首次实现半年盈利；石药集团受益于多笔对外授权合作落地，上半年归母净利润同比增长139.2%至60.94亿元，同期成药业务中的授权费收入58.95亿元、同比增长448.5%；金斯瑞生物科技上半年经调整净利润约6250万美元，同比增长203.3%。复星医药则披露，公司已有2个AI辅助生成及结构优化的新分子进入临床前候选化合物阶段，超过25个高价值AI项目投产。

另据Healthcare discovery AI今年4月发布的统计，全球已有超过173个AI发现药物项目处于活跃临床阶段，其中约94个处于I期、56个处于II期、15个处于III期，预计2026年内还将新增15至20个新项目进入关键确证性临床试验。

金斯瑞生物科技轮值首席执行官邵炜慧在8月的中期业绩会上提到，“AI驱动的药物发现所面临的核心挑战，已不再是产生想法和设计，而是对其进行验证”。工银瑞信医药投研团队也观察到，部分从事蛋白药物开发的AI制药企业，在完成“干实验设计”后已进入合成蛋白质的“湿实验验证”阶段。换言之，算法给出的分子越多，需要被合成、表达与纯化验证的实物样本就越多——基因合成、蛋白表达与纯化、体外验证、模式动物等环节的需求，也将随之抬升。

站上价值验证关口，关键变量落在临床数据

客观来看，行业仍处在验证的早期阶段。华侨大学海上丝绸之路研究院教授胡麒牧表示，当前多数AI产出候选分子仍处在临床前、早期临床阶段，算法模型高度依赖高质量实验数据供给，高质量标注数据不足、算法可解释性弱、湿实验验证成本高昂等痛点，依旧制约行业进一步发展。博济医药董事长王廷春也指出，AI是新药发现阶段的助推器，可大幅提升前期研发效率，但药物发现环节仅占新药全研发周期的一小部分。

这也解释了机构为何将当下定义为“关口”而非“终点”。国泰海通证券认为，AI制药行业正逐步从概念验证转向价值兑现的关键期，交易逻辑从单点分子授权，转向底层研发基建与全流程技术平台的深度连接。东方证券则将当前阶段概括为“价值兑现的关键节点”。

对行业而言，真正需要回答的问题已经不再是“AI能不能做药”，而是“AI做出的药，能不能在更大样本、更长周期里重复出正面的临床结果”。徐作军表示，从III期启动到最终获批上市，顺利的情况下需要三到四年。未来两三年内，一批AI发现资产将陆续迎来关键数据读出——这将是检验这一轮产业投入成色的核心变量。