远大医药(00512)：全球创新眼科药物CBT-001用于翼状胬肉的国际多中心III期临床试验达到主要临床终点

智通财经APP讯，远大医药(00512)发布公告，集团用于治疗翼状胬肉的全球创新眼科药物CBT-001(GPN00153)开展的国际多中心III期临床试验，近日达到主要临床终点。对比安慰剂对照组在第3个月的结膜充血及第12个月的翼状胬肉病变长度，CBT-001的两种剂量展示出具高度统计学意义的改善情况。该临床结果标志着首次有药物通过在统计学上显著改善充血及病变大小，展现出对翼状胬肉的疾病治疗作用。其他分析正在进行中。

关键数据摘要：

结膜充血：直接针对翼状胬肉患者最显著的眼表充血症状，旨在客观验证药物对局部炎症与红肿的快速缓解效果。本次获得的临床数据显示，在第3个月时，CBT-001的两种剂量组(0.1%和0.2%，每日两次给药)与对照组相比，结膜充血症状均呈现出高度的统计学显著改善(p<0.001)。更为积极的信号是，这种临床改善最早在给药后的第2周即可被观察到，且持续至第12个月的整个随访周期。这一结果与II期临床试验结果一致。

翼状胬肉病变长度：这一指标旨在评估药物遏制病灶向角膜持续扩张的能力。本次公布的III期初步结果所示，在第12个月时，与对照组相比，两种剂量组在第12个月时翼状胬肉病变长度均呈现出具有显著统计学意义的减少(p<0.001)。就病变大小而言，治疗组相比安慰剂对照组的效益约为基线的10%。值得注意的是，在第12个月时，所观察到的治疗效果尚未达到平台期。

安全性：浅层点状角膜炎为CBT-001 0.1%组别最常报告的不良事件(20%，安慰剂对照组为8%)，而大多数事件经人工泪液治疗后得到缓解。给药浓度0.1%组别中患者的其他个别不良事件发生率低于10%。给药浓度0.2%组别亦报告类似不良事件，但发生率相对略高。

Cloudbreak Pharma Inc.正对III期研究结果进行其他分析，包括次要终点及小组分析，并拟与美国药品与食品监督管理局会面以审阅研究结果及讨论CBT-001开发计划的潜在后续行动，包括研究结果的临床及监管影响。

本次研究[CS-301 (NCT05456425)]是一项国际多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照的III期临床试验，连续24个月每天给药两次，比较两种剂量(0.1%及0.2%)的CBT-001眼用乳液和安慰剂对照组在翼状胬肉患者中的疗效。主要疗效终点包括在第3个月时与血管化翼状胬肉病变相关的结膜充血减少，以及在第12个月时抑制翼状胬肉的生长。该临床方案亦包括为期12个月的延伸期，以获取额外12个月的安全性数据。患者招募于2022年6月在美国开始，并扩展至中国、纽西兰、澳大利亚及印度。顶线研究结果摘要报告涵盖659名患者。

翼状胬肉是一种常见的慢性炎症增生性眼表疾病，通常发生于眼角部结膜，逐渐侵袭至角膜，引起散光或遮挡瞳孔，从而导致视力下降甚至致盲。据世界卫生组织《世界视觉报告》数据，翼状胬肉的全球患病率为10.2%，中国农村地区高达33%。根据相关文献，中国40岁及以上人群患病率为13.4%，且随着年龄增长呈持续升高趋势。目前临床尚无专门针对翼状胬肉的治疗药物，伴有明显炎症时，可局部使用不含防腐剂的人工泪液润滑眼表，或短期使用低浓度糖皮质激素滴眼液减轻充血和水肿。现有的治疗药物未显示确切疗效且存在长期用药安全性风险问题。严重患者可通过手术治疗，但翼状胬肉采用巩膜切除术后，术后复发率高达31-83%，多次复发可引起睑球粘连、结膜囊缩窄、眼球运动受限、斜视和复视等严重并发症。可见，翼状胬肉的治疗仍有巨大的未满足临床需求。

CBT-001系由Cloudbreak Pharma Inc.(HKEX: 2592)自主研发的新型多激酶抑制剂(MKI)滴眼液，为已上市肺纤维化治疗药物OFEV核心活性成分尼达尼布的改良型创新制剂。该药物可通过抑制多种激酶受体通路，阻断新生血管形成及组织纤维化进程，从根源上干预翼状胬肉的病理基础——纤维血管增生，而非单纯缓解临床症状。此前CBT-001已完成的美国II期临床试验表明其可显著且持续性抑制翼状胬肉的血管增生及眼部充血症状，且安全性良好。该产品的适用范围涵盖轻、中、重度各阶段翼状胬肉，亦可用于翼状胬肉术后的复发预防。集团已获得CBT-001在中国大陆地区、中国香港特别行政区、中国澳门特别行政区及中国台湾地区的独家生产(含技术转移)及商业化权益。若成功获批上市，CBT-001将成为全球范围内首个用于治疗翼状胬肉的药物，有望彻底改变当前以手术及姑息治疗为主的临床格局，构建集团在眼科抗炎与增生性疾病治疗领域的差异化竞争优势。

集团始终以眼科领域作为重要战略发展方向之一，持续聚焦眼科药物创新，坚持专业化发展道路，不断提升行业地位和市场竞争力。目前，集团通过合作引进和自主研发相结合的策略，储备了治疗“干眼症”、“蠕形螨睑缘炎”、“眼科术后抗炎镇痛”、“翼状胬肉”和“近视”等多款全球创新产品，构建差异化竞争优势，有望为患者提供更多治疗选择，改善生活质量，同时通过持续加强产品的临床循证医学体系建设与专业学术推广体系建设，为临床专家提供完善的疾病诊疗方案和细致化的产品服务方案。未来该板块将持续深耕前沿创新赛道，不断强化行业影响力，实现业务领域新突破。

眼科板块中，用于治疗干眼症的星特润(酒石酸伐尼克兰鼻喷雾剂，OC-01)是目前全球首款且唯一一款获批治疗轻、中、重度干眼的无防腐剂、多剂量、无菌包装鼻喷雾剂，该产品于2021年10月在美国获批上市，于2024年11月获得中华人民共和国国家药品监督管理局(“药监局”)批准上市，于2025年7月在中国大陆实现正式获批后的首批商业化处方落地;用于治疗蠕形螨睑缘炎的全球创新眼科药物满沐安(洛替拉纳滴眼液0.25%，TP-03)已于2025年五月获得中国澳门特别行政区政府药物监督管理局批准上市，于2026年3月获中国药监局批准上市，并于同年10月在中国大陆实现首批商业化处方落地;用于抗炎镇痛的激素纳米混悬滴眼液GPN00833于2024年11月完成国内III期临床研究并达到了临床终点;用于延缓儿童近视进展的全球创新眼科药物GPN00884于2025年10月完成了在中国开展的IIa期临床研究的首例患者入组。

未来，集团将加快推进研发管线的全面化、差异化布局，不断丰富眼科细分领域的创新产品储备。此外，集团在眼科领域已吸引和培养了一批兼具临床经验和营销经验的专业人士，建立了以客户为中心，学术为主导的专业化营销团队，形成了覆盖全国的营销网络。随着眼科创新产品的持续获批，集团将充分发挥该领域的核心优势，持续深耕眼科前沿创新赛道，进一步加强核心产品的专业化推广和品牌建设，为集团持续健康发展提供新动能。

集团一直高度重视创新产品和先进技术的研发，以患者需求为核心，以科技创新为驱动，针对尚未满足的临床需求，加大对全球创新产品和先进技术的投入，丰富和完善产品管线及产业布局，采用“全球化运营布局，双循环经营发展”策略，形成国内国际双循环联动发展并相互促进的新格局，充分发挥集团的产业优势和研发实力，快速将科技创新产品落地上市，为全球患者提供更先进更多样的治疗方案。