报销超说明书用药，怎么走出放管两难？

梁嘉琳/文 如果医保药品的诊疗方案与药品说明书适应症、医保备注栏不一致，医保能不能报销？会不会有欺诈骗保风险？4月17日，国家医保局通过答记者问的形式，对超适应症用药、联合用药的合规性、可支付性进行权威解释，力图让医务人员能安心诊疗，让患者能顺畅报销。 

例如，在恶性肿瘤治疗中，当一款新上市的免疫治疗药物获批了新适应症，而与之联用的“老药”说明书长期未更新、且未载明该适应症时，医保局明确，医保支付将依据新药的说明书来认定，只要新药在目录内且符合支付条件，联用所涉及的老药也可按规定报销。 

2019年医保目录实现“一年一调”后，一个矛盾日益凸显：药品准入在提速，但具有法定效力的说明书更新却严重滞后。其根源在于药品说明书的调整门槛很高，企业需要投入上亿元资金与至少三年时间开展补充临床试验；另一方面，如果仅为药品新增适应症，医保局往往认为是“微创新”，要求降价才能报销。投入巨大却无收益增量，企业也就没有更新说明书的动力。 

但是，沿用现行药品说明书进行临床决策，仍会使医疗机构陷入法律与医保支付的双重困境。虽然修订后的《医师法》已明确，临床急需、患者知情同意、有循证医学证据的超说明书用药不构成违法，但医保基金仍将其排除在支付范围外。这种“合法却不报销”的割裂，在实践中可能催生出一种无奈的“善意”：医生若不忍看到患者“因病致贫”，有时会采取窜换医保编码的方式将费用“合法化”报销，但这行为本身已构成欺诈骗保，使医生个人面临巨大的法律与职业风险。 

在超说明书用药方面，医保部门站在监管者的立场，会担心部分医学专家可能和医药企业形成合谋，造成创新药的滥用及对医保资金的过度消耗。的确，对于跨适应症的高值创新药而言，超适应症用药意味着患者市场的巨大放量，容易成为部分创新药企实施政策套利的空间。因此，既要管住超说明书用药领域乱象，又不能误伤合理合法的患者用药，“放”与“管”之间需要极其高超的平衡术。 

2026年3月，上海市医药行业协会对本地医疗工作者调查问卷显示，创新药虽纳入医保药品目录但患者自付比例高（53.95%），而影响创新药临床应用的首要因素是医保支付政策（81.93%）。如果医保政策优化速度跟不上创新药的研发上市与临床诊疗方案的创新速度，将造成“三医”协同新的梗阻。 

作为应对，国家医保局借鉴“两高”（最高人民法院、最高人民检察院）司法解释的经验，在不改动药品说明书和医保支付限定条件的前提下，对技术性规则进行详细解释和具体举例说明。这既尊重了现行法定药品说明书的权威性、保障了医保支付限定条件的稳定性，也保留了技术规则层面“释法”的灵活性——这是医保治理工具的创新。 

值得肯定的是，本次医保局的解释说明会同国家医保局基金监管司、医保中心，组织药学、临床、医保专家先进行了论证。医疗服务具有高度的专业门槛，存在信息不对称特征，特别是恶性肿瘤、罕见病等涉及的治疗方案很复杂，此类医疗服务合理性的判定标准掌握在国内外顶尖医学专家手中，医保部门应当听从专业的意见。 

然而，要从根本上破解创新药进得了医保，却报销不了的问题，我们还需要做出以下努力： 

一方面，鉴于医保按病种/病组付费（DRG/DIP）及其考核政策有待优化，患者用药自费率偏高会造成医保定点医院被扣分，甚至造成“医保亏损”，这也影响到超说明书用药的自费患者。因此，对那些在签署知情同意书之后，仍然愿意自费使用创新药的患者，医保部门应当允许其退出DRG/DIP结算通道，确保公立医院不被控费政策误伤。 

另一方面，医保部门通过“答记者问”“便函”等方式对支付限定条件进行解释，虽具权威性，但因其出台频次有限、回应范围特定，相较于临床实践中层出不穷的个性化、前沿性难题，仍显“不解渴”。我们需要从根本上建立一个动态响应机制。例如，可借鉴互联网众包模式，由系统每日动态收集来自地方医保部门、医疗机构、一线医师及患者组织的具体问题；随后，通过大数据分析，将问题精准匹配并派发给对应的临床、药学、医保及卫生技术评估专家；专家形成的共识或解答建议，经国家医保局组织审定后，在官方平台设立的“医保药品支付答疑专区”统一发布。如此，方能将偶发、被动的政策释疑，转化为常态化、前瞻性的规则澄清，最终实现医保支付方、医疗服务方与医药产业方的同频共振。

（作者系“健康国策2050”创办人、研究员）