FDA改革引发震荡，早期新药试验或“出逃”美国

智通财经APP获悉，高管、投资者和顾问告诉媒体，一些美国生物技术公司正在考虑将新药的早期试验转移到美国以外，因为药企越来越担心特朗普执政下药品监管机构的裁员和政策变化可能会推迟监管审查。

美国食品和药物管理局(FDA)被视为全球药品监管的黄金标准，制药公司通常首先寻求美国的批准，因为这就可以首先进入世界上最赚钱的药品市场。但在特朗普的领导下，大规模裁员、领导层退出以及FDA的重组，促使一些规模较小的生物技术公司重新考虑将新药推向市场的传统途径。

媒体采访了七位生物技术公司的高管、投资者和顾问，他们表示，FDA的员工离职和政策变化促使一些公司考虑在其他国际市场开展试验——比如欧盟和澳大利亚——并在药物开发过程中更早地与这些地区的监管机构合作。

RA Capital的管理合伙人Peter Kolchinsky说：“我们知道，在我们的公司内部，讨论的内容包括是否在美国以外的地区开展业务。”RA Capital是早期生物技术公司和上市公司的主要投资者，管理着大约90亿美元的资产。

美国卫生部长小罗伯特·肯尼迪(Robert F. Kennedy Jr.)表示，该机构的重组旨在简化信息技术和通讯等职能，并减少其员工和顾问之间的利益冲突。

ProPharma Group的顾问Matthew Weinberg说，他的公司正在处理更多来自生物技术公司的咨询，内容是准备向欧洲药品管理局(EMA)提交申请和建立临床试验——他将这种转变归因于对FDA稳定性的日益关注。他称：“从历史上看，公司会先去美国。这种情况可能正在改变。”

一位知情人士表示，鉴于美国市场的重要性，目前尚不清楚生物技术公司与EMA的合作是否标志着一种真正的转变，还是一种向FDA施压的策略。EMA发言人表示，它没有看到科学建议请求或临床试验申请的增加，并指出任何此类变化在提交中反映出来还为时过早。

新选址

其中五位受访者表示，对FDA失去信心可能会重塑药物开发，削弱美国在创新方面的领导地位，并增加苦苦挣扎的生物技术行业的成本。

Dare Bioscience首席执行官Sabrina Martucci Johnson说：“目前的情况迫使我们所有人都在讨论其他方法。我们的某些产品肯定会首先考虑欧洲，因为那里的需求很大，而美国的监管路径变得更加不确定或更慢。”该公司位于圣地亚哥，是一家价值2500万美元的女性健康生物技术公司，其首款产品于2021年获得了FDA的批准。

特朗普周一签署了一项行政命令，指示制药商降低药品价格，以与其他国家保持一致。瑞士制药商罗氏周二在评论这一行政命令时说，它担心这一命令将损害美国作为世界领先制药和医疗保健生态系统的地位。

一家生物技术公司的首席执行官说，他们的公司计划向欧洲药品管理局寻求批准，在三个欧洲国家进行其肿瘤治疗的早期临床试验——除了去年10月在美国进行的相同治疗试验之外。

扩大的欧洲战略将花费大约100万美元用于额外的文件、顾问和合同研究组织支持，再加上数百万美元用于运行试验。

这位高管表示：“我们不能只是希望事情会好转，希望FDA的裁员不会对我们的业务产生任何影响。具有讽刺意味的是，这违背了‘美国优先’的原则，因为我们正在把业务从美国转移到欧洲。”

缓慢但稳定进行“转移”

另一家美国生物技术公司表示，该公司本月选择在澳大利亚进行两项早期试验，而不是在美国。

尽管一些小型生物技术公司已经开始在美国以外的地方进行首次人体试验，特别是在澳大利亚，那里的成本要低30%到40%，但这位生物技术公司的首席执行官说，就他们公司而言，这一决定是由FDA裁员和不确定性推动的。

第三位生物技术公司的首席执行官表示，FDA审查其mRNA罕见疾病治疗早期试验的八人小组中至少有两名成员已经离开。他们担心这一变动可能会延迟FDA对试验数据的审查。

在本月的财报电话会议上，当被问及FDA改革的影响时，葛兰素史克(GSK.US)、默沙东(MRK.US)和赛诺菲(SNY.US)等几家大型制药公司的高管表示，到目前为止，他们与监管机构的互动没有发生任何变化。

公司通常首先在美国申请监管部门的批准，以进入这个每年价值约6350亿美元的市场。这位负责mRNA罕见疾病治疗的生物技术公司首席执行官说，FDA在监管步骤上延迟一两个月的可能性也可能存在。

不过，高管们强调，他们仍打算在美国进行后期试验，以便在那里推出产品。

伦敦风险投资公司4BIO Capital的合伙人Owen Smith说：“欧洲一直被认为发展得稍慢一些，但它一直受益于稳定，现在也在受益。”4BIO Capital投资于处于早期阶段的生物技术公司。