和誉-B(02256.HK)：自愿性公告 -FGFR2/3抑制剂ABSK061获FDA授予孤儿药资格认定,用于治疗软骨发育不全内容摘要

和譽開曼有限責任公司（股份代號：2256）宣布，其附屬公司上海和譽生物醫藥科技有限公司自主研發的高選擇性口服小分子FGFR2/3抑制劑ABSK061，已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認定（ODD），用於治療軟骨發育不全（ACH）。此為繼ABSK061獲FDA授予罕見兒科疾病（RPD）資格認定後的又一關鍵里程碑。ODD資格將為該產品在美國的臨床開發、註冊申報及商業化提供支持，包括臨床試驗稅收抵免、申請費用免除及批准後七年市場獨佔權的潛在資格。ACH是一種由FGFR3基因突變引起的常染色體遺傳病，導致生長發育障礙。ABSK061具有高活性、高選擇性及良好的藥代動力學特性，目前正於中國進行針對3-12歲ACH兒童患者的II期臨床試驗，首例患者給藥已於2025年12月完成，初步數據預計於2026年下半年公布。和譽醫藥將加速推進ABSK061的全球開發進程。本集團無法保證該藥物最終能獲批上市。