中国工程院院士曹雪涛：新一轮“创新药国家重大专项”有四大转变

“两大三特”疾病用药需求迫切、疾病谱系匹配失衡、原始创新能力弱、研发扎堆、国际临床研究布局欠缺、国家战略科技力量协同效能亟待提升——10月26日，中国工程院院士曹雪涛在第十届医药创新与投资大会上列出了当前中国创新药面临的六大挑战。曹雪涛同时是第十四届全国政协教科卫体委员会副主任、创新药物研发国家科技重大专项（下称“创新药国家重大专项”）技术总师。他提到的“两大三特”是指：重大慢性疾病、重大传染病、儿童用药、罕见病药物、特殊场景用药。他介绍，新一轮“创新药国家重大专项”已经启动，将紧密围绕这些国家重大需求和尚未被满足的临床需求。其中，重大慢性疾病包括：心血管、肿瘤、代谢性疾病，以及随着人口老龄化而日益凸显的神经退行性疾病。在这些领域当前仍缺乏真正有效的创新药物，尤其是在肝癌、鼻咽癌、胰腺癌、阿尔茨海默病等病种上。儿童用药也面临专用药种类和适宜剂型严重不足的问题，很多医院仍依赖内部制剂。在罕见病药物上，全球有85个罕见病适应证尚无药可治，在国内，有62个国外已有但国内缺乏的药物，需要进行针对性研发。（经济观察网）